以色列團隊運用基因編輯技術，有效消除半數小鼠頭頸癌腫瘤

CRISPR「分子剪刀」精準鎖定癌細胞生存關鍵基因，未來有望取代化療

以色列臺拉維夫大學（Tel Aviv University, TAU）研究團隊運用CRISPR基因編輯技術，在小鼠模型中成功消除50%的頭頸部癌症腫瘤。這項研究成果不僅顯示了精準基因醫療的新方法，也為尋求化療替代方案的癌症治療帶來曙光。

這項研究由臺拉維夫大學精準奈米醫學實驗室主任Dan Peer教授領軍，博士後研究員Razan Masarwy博士主導，成果刊登於國際期刊《Advanced Science》。

「腫瘤科醫師需要多元且強大的武器庫，才能有效對抗癌症，」Peer教授在哈佛醫學院發表研究時透過視訊受訪表示：「我的夢想是，未來能用這類技術取代傳統化學治療。」

頭頸部癌症多屬局部性癌症，起源於舌頭、喉嚨或頸部，早期侷限發生於特定部位，但若未能及時治療，轉移擴散的風險很高。Peer教授指出，現行治療方式的復發率高、療效有限，導致患者長期存活率偏低。不過，若能早期發現，局部治療可以有效鎖定腫瘤進行攻擊。

研究團隊策略性地鎖定一個名為SOX2的基因作為攻擊標靶。SOX2在胚胎發育過程中非常活躍，負責驅動年輕細胞分裂與增生，但在正常成人細胞中應被關閉。然而，在多數頭頸部腫瘤中，SOX2卻異常重新活化，促進癌細胞不受控制地增生。

「我們的思路很簡單，」Peer教授說，「找出癌細胞的必須基因，然後將它關掉。」

CRISPR技術，被譽為「分子剪刀」，可精準切割並編輯DNA。這項技術靈感來自大自然中簡單的防禦機制，也就是細菌對病毒入侵的天然防禦機制。舉例來說，有些細菌可以「記住」病毒的DNA片段，未來若同樣病毒再次入侵，細菌會利用儲存的DNA片段製造短引導序列，引導名為Cas的酶找到並剪斷病毒DNA，Peer將此稱為「分子剪刀」，藉此阻止感染。CRISPR可用來改變動物、植物與微生物的DNA。此項技術由法國科學家Emmanuelle Charpentier與美國學者Jennifer A. Doudna共同開發，兩人亦因此獲頒2020年諾貝爾化學獎。

Peer團隊早在2020年，就曾用CRISPR成功消除小鼠體內神經膠質母細胞瘤與轉移性卵巢癌。本次研究，他們再進一步，將CRISPR系統包覆在「脂質奈米粒子」中，讓它得以順利穿越細胞膜，深入腫瘤核心。團隊直接將這些奈米粒子注射進小鼠腫瘤區域，共施打三次，每週一次。

「接下來，我們只需要等待，」Peer教授簡單總結。

結果出人意料：腫瘤體積平均縮小90%，其中50%腫瘤完全消失，時間點大約在第84天。Peer教授強調，「腫瘤不只變小，攻擊性也顯著降低，使得病情更可控。」

接下來，研究團隊計畫將此療法擴展至其他腫瘤類型小鼠模型，若結果如預期般理想，最快兩至三年內有機會啟動人體臨床試驗。

「我對這項技術非常樂觀」Peer教授說，「這不只是對頭頸癌，未來可能也適用於多種癌症。」

值得一提的是，儘管Peer教授近期走訪巴黎、牛津、倫敦、多倫多等城市發表研究，面對國際間對於反以色列的政治聲浪，他並未遭遇干擾或抗議。「我認為科學與醫學是沒有國界的」Peer教授說，「大家都明白，知識交流應該超越政治。」

這項研究不僅體現了基因編輯技術與奈米醫材的強大潛力，也讓人看見未來癌症治療的嶄新路徑。將來或許我們不用再承受傳統化療帶來的嚴重副作用，而是以更溫和、精準的方式，直接瓦解癌細胞的生存根基。

資料來源：

https://www.timesofisrael.com/israeli-researchers-use-gene-editing-to-eliminate-50-of-head-and-neck-tumors/