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專家表示,我們正在開發波蘭 RNA 療法 2023 年 9 月 18 日

「基於 RNA 的新療法正在醫療領域被引入,我們也正在嘗試開發一種基於該技術的波蘭藥物。」Polpharma 的 Katarzyna Malik 說道。

這家波蘭公司已經向波蘭和其他國家的市場推出了首批生物藥物(所謂的生物仿製藥,相當於創新參考藥物)。其中一種名為雷珠單抗的藥物於 2022 年在美國食品藥品監督管理局 (FDA) 和歐洲藥品管理局 (EMA) 註冊。該製劑旨在用於治療年齡相關性黃斑變性 (AMD)。

在未來幾天內,美國食品及藥物管理局有望註冊波蘭另一種名為納他珠單抗的生物仿製藥。這是一種具有免疫抑制特性的單克隆抗體,可以抑制多發性硬化症(MS)的進展。

還有許多藥物正在進行臨床試驗。目前正在對 80 種新的 RNA 藥物進行深入研究。這些藥物包括新型疫苗和治療癌症等各類疾病的藥物。其中一種癌症藥物的高級研究由 BioNTech 公司進行,該公司也是利用 mRNA 技術開發 COVID-19 疫苗的公司。

RNA(RiboNucleicAcid)是一種由四種鹼基組成的生物聚合物:U, C, A 及G。這些鹼基的特定數量和順序構成了特定 RNA 的序列。人體細胞中有許多種功能不同的 RNA。它們主要是 mRNA、tRNA 和 rRNA

在藥物領域中,最常用的是mRNA和RNA,它們在結構和功能上有相當大的差異。mRNA(信使RNA)包含了細胞中特定蛋白質生產的唯一指令(例如,在疫苗的情況下,是引發免疫反應的病毒)。這些都是長鏈的生物高分子,含有數千個鹼基,它們的製備需要特殊的生物技術方法。

治療用 RNA 通常是短鏈聚合物,含有 19 至 30 個鹼基,通過化學合成(非生物技術方法)獲得。在藥物製劑中,它們用於治療因某種蛋白質缺乏或功能障礙而引起的疾病。它們可以通過切斷帶有錯誤指令的 mRNA 鏈來防止形成錯誤的蛋白質。或者,它們可以將 mRNA 序列改變為正確的序列,從而產生具有正確結構的蛋白質。

Katarzyna Malik 解釋說,波蘭基於 RNA 的療法的工作仍處於早期階段。她說:「我們預計將於 2026 年開始對一種可用於治療一種退化性疾病的製劑進行臨床試驗。」其上市最早可能會在 2031 年。

Source: https://scienceinpoland.pl/en/news/news%2C98074%2Cwe-are-developing-polish-rna-therapeutics-says-expert.html

更新日期 : 2023/09/27