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疾病特殊化人類多能幹細胞的建立與研究

日本的中山伸彌教授 (Shinya Yamanaka) 因發明誘導性多能幹細胞 (induced pluripotent stem cells, iPSC) 榮獲2012年諾貝爾醫學生理獎,充分顯示此技術對人類健康促進之重大影響。國立臺灣大學與中央研究院合作之研究團隊對人類幹細胞疾病模式的應用研究,在國科會多年經費的支持下,以本土病人為研究對象,近年來有傑出的成果,已成為國際上極具特色且領先的研究領域。 本幹細胞研究整合團隊包含:臺灣大學婦產部生殖醫學科、醫學研究部、基因醫學部、生農學院與中研院的研究人力與資源;率先利用「暫時性基因救援」之方式從龐貝氏症患者之纖維母細胞成功地製作出國際上第一個被認可的龐貝氏症 (Pompe disease) 之誘導性多能幹細胞,並發表於國際遺傳學知名期刊 Hum Mol Genet (2011)。龐貝氏症是肇因於溶小體酵素缺陷所造成之代謝疾病,在台灣有比其他國家較高的發生率;目前雖能利用基因重組酵素之治療方法,然而對於晚期疾病以及橫紋肌的治療效果仍屬有限,以至於病人與家屬仍承受極大痛苦。由於該研究團隊所建立的此一龐貝氏症之iPSCs可忠實地再現龐貝氏症之細胞表現型與病理特徵,因此目前該團隊正利用此一人類龐貝氏症之iPSCs篩選具有減少細胞凋亡作用之化合物以做為可能的治療藥物。   台大團隊也利用過去在人類胚胎幹細胞分化成卵細胞及顆粒細胞之基礎上 (J Biol Chem 2012, J Clin Endocrinol Metab 2013),建立早期卵巢衰竭症婦女的iPSC。由其分化過程中,了解發育生物學之奧袐,並探討其致病機轉及日後可能的預防、藥物發展及治療方法。目前此團隊也再接再厲,正進一步藉由該技術建立其他疾病病人的細胞成為iPSCs以作為模擬人類疾病與篩檢藥物的平台,其核心目標在於找尋最關鍵的疾病致病機轉,並發展出全新的治療方式及開發新藥物。
更新日期 : 2015/05/22